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將有效的治療藥物以少的副作用運輸到特殊的靶向細胞一直以來被認為是醫學研究領域的“圣杯”；近日，一項刊登在雜志Nature Communications上的研究報告中，來自特拉維夫大學的科學家們通過研究開發了一種新方法，能直接將裝載特殊蛋白的納米載體運輸至特殊的細胞，相關研究結果或有望幫助科學家們開發治療多種惡性腫瘤、炎性疾病和罕見遺傳疾病的新型療法。

圖片來源：Nuphar Veiga/American Friends of Tel Aviv University.

過去幾十年里，包括mRNAs的脂質載體被認為能有效改變許多疾病中的蛋白質表達，但直接將這些信息送至特定的細胞對于研究者而言仍然是需要面臨的一大挑戰；研究者Peer教授指出，這項研究中，我們利用裝載mRNA的載體來靶向作用免疫細胞中抗炎性蛋白的遺傳指令，這種載體能通過一種名為ASSET的生物學平臺攜帶一系列遺傳指令，研究者表示，靶向細胞中選擇性的抗炎性蛋白能夠降低腸炎患者機體的疾病癥狀和嚴重性。

這項研究的意義是革命性的，其為導入mRNA指令奠定了基礎，使其能夠編碼細胞中缺失的任何蛋白，從而就有望用于多種疾病的治療，比如炎性疾病、自身免疫性疾病、遺傳性疾病，甚至是癌癥等疾病。這種ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)平臺能利用一種生物學方法來直接將納米載體運輸至特殊細胞促進基因的操控。研究者Veiga表示，本文研究為細胞特異性的mRNA分子運輸開辟了新的途徑，終我們或許就能引入特異性的抗炎性mRNA分子（白介素10）來作為治療炎性腸病的新型療法。

后研究者表示，靶向mRNA的蛋白質生產或許具有重要的治療和研究應用價值，未來研究人員希望通過深入的研究來利用靶向性的mRNA運輸策略調查新型療法在治療炎性疾病、癌癥以及罕見遺傳性疾病上的治療潛力。（生物谷）

原始出處：

Nuphar Veiga, Meir Goldsmith, Yasmin Granot, et al.Cell specific delivery of modified mRNA expressing therapeutic proteins to leukocytes. Nature Communications volume 9, Article number: 4493 (2018) doi:10.1038/s41467-018-06936-1