加速GTx藥物和產品的早期研究、開發和產品放行檢測

體積排阻色譜(SEC)技術可以幫助分析人員快速評估基因治療藥物的聚集體含量、完整性、異質性和純度。Waters GTxResolve SEC色譜柱采用突破性填料技術，能夠快速分析大分子生物分析物，并且能夠進行多種創新型多屬性定量分析。

借助高分離度、低吸附且穩健的GTxResolve SEC色譜柱，脂質納米顆粒(LNP)、核酸和病毒載體的分析將迎來新的質量標竿：

高分離度性能可實現微量雜質的檢出，加快聚集體和大小異構體的分析進度

提供平臺方法所需的可重現數據

采用具有長保質期的色譜柱可進一步節省成本

次級相互作用水平較低，可有效降低MALS噪音

低吸附硬件充分滿足生物制劑分析需求，提高回收率

概述

為藥物開發的不同階段提供經濟有效、可重現且穩健的SEC平臺方法

針對大小異構體分析和微量雜質檢測能夠實現至關重要的更高分離度

采用低吸附硬件和惰性填料，無需大體積樣品進樣，大幅提升回收率

聯用常規檢測器（例如多角度光散射檢測器(MALS)）時，可輕松完成大小分布、摩爾質量、聚集體構象和相關重要多屬性檢測

明顯降低次級相互作用，支持采用新型填料和表面填料的平臺方法開發

推薦用途：用于分析基因治療藥物及產品的聚集體/大小異構體。

GTx色譜柱特性

GTxResolve Premier SEC 1000 ?色譜柱

直徑200-800 ?的分析物

3 µm橋乙烯交聯OH-PEO顆粒

MaxPeak HPS硬件

GTxResolve Premier BEH SEC 450 ? 2.5 µm色譜柱

直徑100-500 ?的分析物

2.5 µm二醇基BEH顆粒

MaxPeak HPS硬件

mRNA-LNP型疫苗的藥物穩定性和完整性研究

藥物的完整性和穩定性可能會影響安全性和療效，因此科學家們必須對它們進行監測。重現性、純度、特異性和線性范圍是評價mRNA型疫苗的一些關鍵質量屬性。體積排阻色譜技術非常適合用于表征核酸疫苗中較大的mRNA和LNP聚集體。在本示例中，Pfizer使用GTxResolve SEC 1000考察了兩種mRNA-LNP型疫苗的脂質納米顆粒(LNP)含量和線性響應的一致性。在示例應用中，線性響應的測定方法是以峰面積和進樣至GTxResolve Premier SEC 1000色譜柱的LNP量為坐標作圖。

大分子核酸的完整性分析

離子對反相色譜是分析15–25 mer長度范圍內短鏈寡核苷酸的常用技術。對于涉及大分子核酸（例如dsDNA或mRNA）的完整性研究，快速的體積排阻分析將大有裨益。結合GTxResolve Premier SEC 1000色譜柱的SEC可實現高效分離，從而快速評估大分子核酸的完整性和穩定性。在本應用中，研究人員使用GTxResolve Premier SEC 1000色譜柱成功分離了50-1350種dsDNA，充分展示了色譜柱和填料的重現性。

SEC-MALS多屬性定量平臺

腺相關病毒(AAV)和其他病毒載體在罕見病的治療方面具有光明的前景。為確保這些藥物的安全性和有效性，研究人員需要準確測定藥物含量以及雜質水平。體積排阻色譜是一項很有潛力的分離技術，可用于評估樣品中不同組分的含量。

本應用介紹了使用新型、耐用的表面填料顆粒對腺相關病毒(AAV)的降解途徑進行的評估。GTXResolve SEC 1000 ?色譜柱的次級相互作用更低且柱效更高，能夠推進并闡明新藥設計的思路，可以用作平臺方法起點的理想工具。