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多能干細胞改善盲鼠的視力

閱讀:121          發布時間:2017-9-28
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在這項治療失明的實驗性研究中,研究人員利用病人的皮膚細胞開發出的療法能夠改善失明小鼠的視力。這些發現提示著誘導性多能干細胞(induced pluripotent stem cell, iPSC)---利用成年人皮膚細胞獲得的,但具有胚胎干細胞性質的干細胞---可能很快被用來恢復患有黃斑變性和其他影響眼睛視網膜的疾病的人們的視力。
像胚胎干細胞一樣,iPSC能夠產生任何一種類型的細胞。在zui近幾年,人們構建出上千種不同的來自病人和健康人的iPSC細胞系,但是它們幾乎總是用于研究或藥物篩選。迄今為止,沒有iPSC移植到人們體內,但是很多眼科專家說,眼睛是測試iPSC療法的理想場所。
在Tsang博士的臨床前新iPSC研究中,人iPSC是讓一名53歲供者的皮膚細胞經過重編程而獲得的,也是生長因子混合物將這種iPSC轉化為位于眼睛感光細胞底部的視網膜細胞。
這種視網膜細胞的主要作用就是滋潤感光細胞,并且避免這種脆弱的細胞接觸到過量的光線、熱量和細胞碎片。如果這種視網膜細胞死亡,就像黃斑變性和視網膜色素變性(retinitis pigmentosa)中發生的那樣,這種感光細胞(photoreceptor cell)發生退化,而且這些病人喪失視力。
在這項研究中,研究人員將這種利用iPSC獲得的視網膜細胞注射到34只小鼠的右眼中,其中這些小鼠因發生一種基因突變而導致它們自己的視網膜細胞發生退化。
在很多動物中,人細胞被移植到老年小鼠的視網膜之后能夠與后者整合在一起,同時不會產生破壞,而且能夠作為正常的視網膜細胞發揮作用。接受鹽水或失活細胞注射的對照小鼠在視網膜測試中并沒有表現出改善的跡象。
Tsang博士說,“我們的發現提供證據表明在視網膜退化的臨床前模式動物中,利用干細胞移植能夠在一生當中導致神經元復原,并且視力改善能夠持續終生。更為重要的是,我們在任何一只接受測試的小鼠體內并沒有觀察到腫瘤產生,而人們關于干細胞移植的擔憂之一就是它們將產生腫瘤。”
Tsang博士希望在模式動物體內開展更多的臨床前測試之后接下來的三年內開始黃斑變性病人的臨床試驗。
人們已經在早前利用胚胎干細胞獲得的視網膜細胞進行的類似試驗中觀察到令人鼓舞的臨床前結果,并表明這種干細胞是安全的,而且有潛力改善兩名黃斑變性病人的視力。
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