Rusfertide，作為一種創新的肽類藥物，是天然鐵調素的精心設計的肽模擬物。它通過高度特異性的分子機制，靶向并結合細胞膜上的鐵輸出蛋白——ferroportin，進而誘導ferroportin的內吞和降解。這一過程有效地阻斷了鐵離子從細胞內向細胞外的轉運，從而顯著降低了血清中的鐵濃度以及轉鐵蛋白的飽和度。

這種鐵調節機制賦予了Rusfertide在血液系統疾病治療中的廣泛應用潛力。在真性紅細胞增多癥患者中，Rusfertide能夠抑制過度的紅細胞生成，緩解由此引起的血液黏稠度增加和血管堵塞風險。對于β-地中海貧血患者，它有助于降低鐵過載，減輕鐵沉積對心臟、肝臟等重要器官的損害。此外，在遺傳性血色素沉著癥的治療中，Rusfertide同樣展現出顯著療效，通過控制鐵的吸收和分布，改善患者的生活質量。

總之，Rusfertide作為一種靶向ferroportin的肽模擬物，通過精準調節體內鐵代謝，為多種血液系統疾病的治療提供了有力支持，為患者帶來了新的希望。

英文名稱：Rusfertide；PTG-300

中文名稱：

cas號：1628323-80-7

分子量：2441.95

分子式：C114H181N27O28S2

序列：{Asp(N-(3-methyl-1-oxobutyl))}-Thr-His-Phe-Pro-Cys-Ile-{Lys(緯Glu-C16 acid)}-Phe-Glu-Pro-Arg-Ser-Lys-Gly-Cys-Lys-NH2 (disulfide bridge: Cys6-Cys16)

序列縮寫：{Asp(N-(3-methyl-1-oxobutyl))}-THFPCI-{Lys(緯Glu-C16 acid)}-FEPRSKGCK-NH2 (disulfide bridge: Cys6-Cys16)

DMSO 中的溶解度 : ≥ 100 mg/mL (40.95 mM; )